У Європі рекомендована до схвалення генна терапія Люкстурною для лікування спадкової дистрофії сітківки

 

Люкстурна є генною терапією для лікування спадкової дистрофії сітківки у дорослих та дітей, викликаної мутаціями гена RPE65. Це порушення може призвести до поступової втрати зору та сліпоти. Більшість пацієнтів із цією генною мутацією втрачає зір ще у молодому віці.

 

Препарат Люкстурна призначений для використання у пацієнтів із підтвердженими біологічними мутаціями гена RPE65, які мають при цьому достатню кількість життєздатних клітин сітківки. Терапія передбачає доставлення функціонального гена RPE65 до клітин сітківки шляхом однієї ін'єкції. Таким чином, відновлюється виробництво даного ферменту та покращується здатність пацієнта до світлосприйняття.

 

Ефективність терапії Люкстурна вивчалася у клінічному дослідженні за участю 41 пацієнта. Згідно з отриманими результатами, через рік терапії у пацієнтів спостерігалося значне поліпшення нічного бачення, характерного симптому захворювання, тоді як у контрольної групи поліпшень не було.

 

Серед побічних ефектів терапії найбільш поширеними були кон'юнктивальна гіперемія, катаракта та підвищений внутрішньоочний тиск.